Las enfermedades neurodegenerativas tienen cada vez más impacto en el envejecimiento de la población, lo que para el campo de la investigación y el desarrollo (I+D) representa un enorme desafío: en los últimos años se obtuvieron algunos avances científicos significativos y, pese a las dificultades, se continúa explorando nuevos objetivos.
Actualmente, la industria biofarmacéutica tiene en estudio más de 260 fármacos para el tratamiento de 29 afecciones de este tipo, que se encuentran en ensayos clínicos o a la espera de revisión por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés).
Así lo indica el último informe de la asociación estadounidense de la industria farmacéutica, PhRMA (por sus siglas en inglés). El reporte señala que la mayor parte de los fármacos en desarrollo apuntan a combatir el Parkinson, el Alzheimer y la esclerosis múltiple, las enfermedades neurodegenerativas más comunes.
Más neuronas afectadas, más síntomas
Las enfermedades neurodegenerativas ocurren cuando las células del sistema nervioso (neuronas) en el cerebro, la médula espinal y/o el sistema nervioso periférico comienzan a deteriorarse funcionalmente. Al principio, las personas pueden experimentar síntomas relativamente leves, como problemas de coordinación o de memoria, pero a medida que se afectan más neuronas, los síntomas progresan y, finalmente, algunas personas pierden la capacidad de caminar o funcionar de manera independiente.
El informe de PhRMA explica que la esperanza de nuevos tratamientos y curas está en el horizonte porque los científicos continúan descubriendo cómo funciona el sistema nervioso central a nivel molecular y genético. Esos adelantos permiten que la industria biofarmacéutica aproveche las herramientas de tecnología digital en I+D para mejorar el desarrollo de medicamentos.
Los medicamentos en desarrollo abarcan:
- 85 para la enfermedad de Alzheimer.
- 64 para la enfermedad de Parkinson.
- 38 para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
- 33 para la esclerosis múltiple (EM)
- 25 para enfermedades genéticas neurodegenerativas, incluido el síndrome de Rett y la atrofia muscular espinal (AME).
- 14 para la enfermedad de Huntington.
- Hay también otros fármacos que tienen como objetivo la enfermedad de Alexander, la enfermedad de Batten, la ataxia de Friedrich y la parálisis supranuclear progresiva y la atrofia multisistémica, entre otras.
Día Mundial del Parkinson
Cada 11 de abril se recuerda el aniversario del nacimiento de James Parkinson, neurólogo británico que en 1817 describió lo que en aquel tiempo llamó parálisis agitante (movimiento o grupo de movimientos con una significación funcional). En 1997, la Organización Mundial de la Salud (OMS) declaró esta fecha como Día Mundial del Parkinson.
Hoy se sabe que consiste en un trastorno del movimiento que se presenta cuando se pierde entre el 70 y 80% de las neuronas del tronco cerebral que fabrican dopamina, imprescindible en las funciones motoras.
Farmacos y enfermedades
En el mundo, afecta a más de 5 millones de personas. La OMS calcula que para el 2030 esta cifra será duplicada, lo que lo transforma en un problema de salud pública, que se agrava porque el diagnóstico suele tardar al menos entre uno y tres años. En Argentina, no hay cifras oficiales, pero se calcula que afecta a cerca de 90 mil personas.
Los especialistas sostienen que la enfermedad responde a factores genéticos y ambientales y que, si bien aún no existe una cura, diversos medicamentos mejoran los síntomas y la cirugía puede ayudar en casos severos. En la mayoría de las personas, los síntomas aparecen alrededor de los 60 años o más. Sin embargo, entre un 5 y un 10 % de los pacientes los sufre antes, en lo que denomina “inicio temprano” de la enfermedad y es fundamental detectar esos signos cuanto antes:
- Movimiento: puede haber temblor en las manos.
- Coordinación: disminuye, junto con el equilibrio, y puede provocar que las personas dejen caer objetos que están sosteniendo o que ellas mismas se caigan.
- Marcha: la postura de la persona puede cambiar, por lo que se inclinan ligeramente hacia adelante. También puede ser que arrastren los pies al caminar.
- Expresión facial: puede verse rígida, debido a cambios en los nervios que controlan los músculos faciales.
- Voz: temblorosa o muy baja.
- Escritura: es más apretada y con letra más pequeña.
- Sentido del olfato: hay una pérdida notoria.
- Problemas de sueño: hay estudios que los describe como un “predictor poderoso” de la enfermedad y de algunas otras afecciones neurológicas.
