Alyssa es una nena inglesa de 13 años a la que ningún tratamiento había podido ayudar a combatir su leucemia. A raíz de esto, un grupo de médicos decidió aplicarle una nueva terapia revolucionaria y logró remitir este cáncer incurable.
La técnica utilizada por los doctores del hospital Great Ormond Street en Londres, Reino Unido se llama “edición de bases” y el objetivo era crear, mediante la ingeniería biológica, un nuevo “medicamento vivo”.
A los seis meses de iniciar el tratamiento, la enfermedad pudo ser remitida y ahora es indetectable en el organismo de Alyssa. Sin embargo, la niña debe seguir bajo evaluación médica en caso de que el cáncer regrese.
En mayo de 2021 Alyssa, que vive en la ciudad de Leicester, fue diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda. Las células T que están en el cuerpo para cuidarlo de posibles enfermedades se habían convertido en el caso de Alyssa en una amenaza y estaban creciendo sin control. El cáncer que sufría era muy agresivo.
Ni la quimioterapia ni el trasplante de médula ósea funcionaron en ella como tratamiento. De no ser por el innovador método, la pequeña no tenía muchas posibilidades de sobrevivir. “Eventualmente habría fallecido”, dijo Kiona, la madre de Alyssa, en diálogo con la BBC. Y agregó: “A finales del año pasado pensamos que iba a ser la última Navidad que íbamos a estar con ella. Y bueno, en enero, cuando cumplió 13 años, yo lo único que hice fue llorar”.
Tecnología pionera e impensada hace algunos años
La tecnología usada por el equipo del hospital de Great Ormond Street, conocida como “edición de bases”, fue inventada hace tan solo seis años gracias a los grandes avances que se han dado en el campo de la genética.
Las bases nitrogenadas o nucleótidos son el lenguaje de la vida. Hay cuatro tipos de bases: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), que son las piezas que construyen nuestro código genético. Los miles de millones de bases que hay en nuestro ADN construyen el manual de instrucciones de nuestro cuerpo, de la misma manera que las letreas conforman palabras que tienen un significado.
Gracias a la edición de base, los científicos pueden enfocarse en una parte precisa del código genético, alterar la estructura molecular de una sola base y convertirla en otra distinta, cambiando así las instrucciones genéticas.
Proceso largo y complejo
Esa herramienta fue la que usaron los médicos de Alyssa, quienes a través de esta buscaron diseñar o editar una nueva célula T que fuese capaz de cazar y matar a las células cancerígenas que estaban atacando a la pequeña. El proceso fue muy complejo y el primer paso tuvo que ver con la donación de células T saludables que hizo una persona.
Luego, se hicieron ediciones en tres bases:
-Primera edición: deshabilitó el mecanismo de las células T para que no atacaran el cuerpo de Alyssa.
-Segunda edición: eliminó una marca química, llamada CD7, que se encuentra en todas las células T, con el objetivo de proteger a las células que fueron donadas.
-Tercera edición: consistió en una capa de invisibilidad con el fin de que fueran resistentes a los medicamentos de la quimioterapia.
En tanto que la etapa final de esta modificación genética fue instruir a las células T de cazar a cualquier trazo que tuviera la marca química de CD7, incluida las cancerígenas, una vez ingresaran en el organismo de Alyssa.
Por esto último se eliminó la marca CD7 en la edición de la segunda base, ya que de otra manera las células donadas se hubieran destruido a sí mismas. Si la terapia funcionaba, el sistema inmune de Alyssa, incluyendo las células T, sería restablecido con un segundo trasplante de médula ósea.
Cuando la familia fue puesta al tanto del proceso, su madre Kiona preguntó: “¿Ustedes pueden hacer eso?”
Fue en mayo cuando Alyssa decidió ser la primera persona en someterse a este tratamiento experimental que contenía millones de células modificadas. El profesor Waseem Qasim del hospital Great Ormond Street explicó que la niña “es la primera paciente tratada con esta tecnología” y añadió que esta manipulación genética era un “área de la ciencia que avanza muy rápido y con un enorme potencial para tratar muchas enfermedades”.
Alyssa atravesó un duro camino ya que quedó muy vulnerable de sufrir una infección, debido a que las células modificadas no atacaron solo a las células T cancerosas sino también a las que la protegen de enfermedades.
Sin embargo, un mes después Alyssa ya estaba en remisión. En ese momento recibió un segundo trasplante de médula ósea para regenerar su sistema inmunológico. Fueron 16 las semanas que debió pasar en el hospital, con el amargo condimento de no poder ver a su hermano, quien iba al colegio y que podría llevarle gérmenes.
El tiempo ganado y el agradecimiento de la familia
A los tres meses de aplicada la terapia se encontraron signos de cáncer nuevamente. Sin embargo, en los dos últimos análisis no han aparecido rastros de la enfermedad.
“Simplemente aprendes a apreciar cada pequeña cosa. Estoy tan agradecida de estar aquí ahora”, contó Alyssa. Y agregó: “Es una locura. Es increíble que haya podido tener esta oportunidad, estoy muy agradecida por ello y también ayudará a otros niños en el futuro”, añadió.
Su cabeza ahora está puesta en “simplemente hacer cosas de gente normal”: montar en bicicleta, volver a la escuela, ser dama de honor en el casamiento de su tía, ilusionarse con la Navidad…
El profundo deseo de la familia es que el cáncer no vuelva a aparecer, aunque ya están sumamente agradecidos por el nuevo tiempo que les ha sido regalado gracias al tratamiento. “Tener este año extra, estos últimos tres meses cuando ha estado en casa, ha sido un regalo en sí mismo”, expresó Kiona. Mientras que James, el padre, afirmó: “Me resulta bastante difícil hablar de lo orgullosos que estamos. Cuando ves por lo que ha pasado y la vitalidad de la vida que ha aportado a cada situación, es excepcional”.
El presente y el futuro del tratamiento
Alyssa es la primera de diez personas a las que se les ha administrado este “medicamento vivo” como parte de un ensayo clínico. “Es extremadamente emocionante. Obviamente, este es un nuevo campo en la medicina y es fascinante que podamos redirigir el sistema inmunitario para combatir el cáncer”, dijo Robert Chiesa, doctor del departamento de trasplante de médula ósea del Hospital Great Ormond Street.
El especialista David Liu, uno de los inventores de la edición básica en el Instituto Broad, comentó que es “un poco surrealista” que a solo seis años de inventarse esta tecnología las personas ya estuviesen siendo tratadas.
En el tratamiento de Alyssa, cada una de las ediciones implicaba romper una sección del código genético para que básicamente dejara de funcionar. Sin embargo, hay aplicaciones menos complejas en las que, en lugar de desactivar una función, se puede corregir una defectuosa. Esto podría ayudar a tratar la anemia de las células falciformes o bien el colesterol alto que está presente en muchas familias.
“Las aplicaciones terapéuticas de la edición de bases apenas están comenzando y es una lección de humildad ser parte de esta era ya que la ciencia ahora estaba dando pasos clave para tomar el control de nuestros genomas”, concluyó Liu.
